Talassemia - O Caminho da Cura

12/04/2011

Técnicas para substituir, alterar ou suprimir genes abrem caminho para tratar  diversas doença.

Por André Cid

                 Portador de talassemia beta, o paciente P2 recebeu tranfusões de sangue desde os 3 anos de idade. Por causa de um par de genes defeituosos herdados dos pais, ele não produzia corretamente a hemoglobina, proteína que transporta o oxigênio do corpo. Mas a vida do jovem começou a mudar aos 18 anos, quando se submeteu a um tratamento experimental para alterar os genes das células de sua medula óssea. Hoje, quatro anos depois, ele trabalha em período integral como cozinheiro e não precisa mais de transfusões.

                O estudo exposto na revista Nature, uma das mais conceituadas publicações científicas do mundo, mostra o potencial das chamadas terapias gênicas, que visam à reposição, alteração ou eliminação de genes em células ou tecidos. Em 2007, a equipe de especialistas das Universidade de Paris-Descartes extraiu da medula óssea do paciente as céçuas- tronco hematopoéticas, que originaram as diferentes linhagens celulares do sangue. Elas foram cultivadas, receberam uma cópia correta do gene necessário para produzir β-globina e foram injetadas no jovem. Depois de 33 meses, mesmo apresentando anemia leve, ele não precisa mais receber sangue para repor suas células vermelhas.

                O resultado parece inovador e promissor, mas muitos especialistas especulam que um conjunto de coincidências esteja por trás do sucesso. "Pode ter sido um caso fortuito. Muitos estudos ainda estão em andamento para entender o resultado obtido. Serão necessárias as acompravações e a reprodução do estudo em mais pacientes para que a terapia passe para a prática médica", avalia a Dra. Sara Teresinha Olalla Saad, professora da Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp e diretora da Divisão de Hematologia do Hemocentro de Campinas.

                Hoje, existem 1.644 testes clínicos de terapia gênica em andamento no mundo. Antes de serem aplicados em humanos, os estudos passam por várias fases, desde as bancadas dos laboratórios até experimentos em animais. Devido às exigências de segurança e eficácia, o percurso demora cerca de dez anos. "Na China, onde as normas regulatórias são bem menos rigorosas, já é comercializado o primeiro produto de terapia gênica para tratamento do câncer de cabeça e pescoço. Trata-se de um vírus carregando o gene p53, capaz de suprimir células tumorais", conta o Dr. Sérgio Paulo Bydlowski, professor da Faculdade de Medicina da USP  e diretor do Laboratório de Genética e Hematologia Molecular da USP.

                Doenças com a hemofilia, imunodeficiências e problemas de visão estão entre as áreas com avanços mais expressivos. A facilidade em tratar algumas doenças tem dois fatores principais. "O primeiro é a complexidade da doença. Na talassemia e na imunodeficiência, pro exemplo, precisamos alterar apenas um gene. Não há dúvidas de que para tratar basta substituí-lo. Outro fator é a natureza da doença. O sistema hematopoético, de certa forma, permiete chegar até as células - tronco e alterá-las", explica o biólogo Bryan Strauss, pesquisador do Instituto do Coração, em São Paulo, e responsável pelo Setor de Vetores Virais do hospital.

                Nascido nos Estados Unidos, mas casado  com uma pesquisadora brasileira, com quem compartilha o interesse pelas terapias gênicas, o pesquisador faz uma avaliação positiva da situação que descobriu no Brasil. "Venho encontrando boas condições, melhores do que muitas pessoas no exterior podem imaginar. A terapia gênica no Brasil está crescendo, e hoje há pelo menos um protocolo clínico em andamento no país, no Rio Grande do Sul, com foco na reparação do tecido do coração infartado", conta.

                Em 2005, o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) fundou a Rede de Terapia Gênica, integrada por 27 laboratórios em seis Estados, mas o investimento público nas pesquisas é considerado baixo pelos médicos. Por isso, o movimento científico ainda é reduzido em relação ao resto do mundo, principalmente aos Estados Unidos e à Europa, onde são realizados cerca de 95% dos trabalhos.    

Fonte: Revista Abrale - Edição 16 - ano 4 - março/abril/maio de 2011